Stwardnienie rozsiane - tabletka zamiast zastrzyku

Pierwszą tabletkową terapię hamującą postęp stwardnienia rozsianego (SM) neurolodzy określają jako przełomową - zarówno z punktu widzenia pacjenta, który nie musi stosować regularnych iniekcji, jak i klinicystów, którzy obserwują dwukrotnie wyższą skuteczność w porównaniu z innymi stosowanymi współcześnie metodami leczenia, oraz uczonych, którzy w dalszych badaniach planują udowodnić, że lek, którego aktywną substancją jest fingolimod, ma wpływ na odbudowywanie zniszczonych struktur w mózgu.

O nadziejach i osiągnięciach związanych z zakrojonym na międzynarodową skalę programem klinicznym rozmawiali w czerwcu w Warszawie Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego prof. dr hab. Krzysztof Selmaj, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi oraz dr Andrew Chan z Kliniki Neurologii Uniwersytetu Ruhry, ST. Joseph w Bochum w Niemczech.

- Do tej pory leki były stosowane tylko w formie iniekcji podskórnych, domięśniowych lub dożylnej - dość często powtarzanych. Fingolimod jest pierwszym doustnym lekiem, który działa dwa razy skuteczniej od standardowo stosowanego interferonu w zakresie hamowania postaci rzutowej i zwalniania tempa rozwoju choroby - powiedział prof. dr hab. Selmaj podczas konferencji w Warszawie.

- Przełomem jest sposób podawania leku - doustnie, raz dziennie. Dla pacjenta jest to nie tylko wygoda stosowania, ale zdecydowana zmiana. Dotychczas wszystkie stosowane środki były podawane we wstrzyknięciu. Badania pokazują, że niemal połowa pacjentów, którzy w tej formie przyjmują leki przerywa leczenie przed upływem roku - dodał dr Chan.

Na grupie pacjentów o takim właśnie, typowym przebiegu choroby przeprowadzono największy do tej pory projekt badań klinicznych. Uczestniczyło w nich ok. 5 tys. osób w wieku od 18 do 55 lat. Uczeni dowiedli wysoką skuteczność fingolimodu w terapii dorosłych pacjentów, niezależną od tego, po ilu latach od zdiagnozowania SM rozpoczęto podawanie leku.

- Skuteczność leku jest mierzona dwoma parametrami klinicznymi. Pierwszy to wpływ na częstość rzutów choroby, bo choroba przebiega w formie czasowych zaostrzeń i oceniamy w jaki sposób te zaostrzenia są hamowane. Po drugie mierzymy tempo wzrastania niesprawności. W obu tych parametrach fingolimod jest skuteczniejszy od innych leków. Czas między rzutami jest dwa razy dłuższy. Daje to do 60 proc. szans stabilizacji choroby czyli wyhamowania jej rozwoju - tłumaczył prof. Selmaj.

Leczenie zalecane jest dorosłym pacjentom, którym nie pomógł interferon. Obserwacje prowadzone przez ok. 3 lata pokazują, że w tym okresie lek działa. Profesor przewiduje, że terapia będzie miała charakter długotrwały, a pacjenci będą przyjmowali pigułki przez wiele lat. Trwają starania o włączenie leku w program terapeutyczny, a przez to - umożliwienie jego refundacji.

- Statystyki dotyczące SM w Polsce są słabe, choć stwierdzenie, że w Polsce pacjenci z SM żyją krócej niż np. w Niemczech - to wydaje mi się kontrowersyjne, nie ma na to twardych dowodów. Każdy lek, który będzie poprawiał stan zdrowia pacjentów - u kilkudziesięciu procent choroba na długo ulega zahamowaniu, jeśli niesprawność będzie postępowała wolniej, to wszystko będzie się przekładało nam lepszą jakość życia i na jego długość - podsumował prof. Selmaj.