Krew pępowinowa - co może uleczyć?

Przeszczepienia komórek macierzystych z krwi pępowinowej znajdują zastosowanie nie tylko w terapii chorób krwi, ale też w leczeniu niektórych genetycznych schorzeń metabolicznych - mówili eksperci we wtorek na konferencji prasowej w Warszawie.

Podkreślali zarazem, że w Polsce są one wciąż wykorzystywane za rzadko.

Spotkanie zorganizowano z okazji 25. rocznicy pierwszego udanego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych z krwi pępowinowej. Przeprowadzono go 8 października w Hopital Saint-Louis w Paryżu pod kierunkiem prof. Eliane Gluckman. Biorcą komórek z krwi pępowinowej siostry był pięcioletni wówczas Matthew Farrow, który cierpiał na genetycznie uwarunkowaną niedokrwistość Fanconiego. - Dzięki temu chłopiec został wyleczony - przypomniał dr Tomasz Baran z Polskiego Banku Komórek Macierzystych.

Zaznaczył, że obecnie komórki macierzyste z krwi pępowinowej stanowią dobrą alternatywę dla krwiotwórczych komórek ze szpiku kostnego czy krwi obwodowej (które są wykorzystywane najczęściej). W ciągu tych 25 lat wykonano już ponad 35 tys. przeszczepień komórek z krwi pępowinowej u dzieci i dorosłych, podkreślił dr Baran.

Jest to obecnie standardowa metoda terapii u pacjentów z ponad 70. ciężkimi schorzeniami. Zalicza się tu zarówno nowotworowe, jak i nienowotworowe choroby krwi (np. anemie Fanconiego), ale też pierwotne niedobory odporności oraz część uwarunkowanych genetycznie chorób metabolicznych, które powodują uszkodzenia układu nerwowego, jak choroba Hurlera, Krabbego, adrenoleukodystrofia.

- W leczeniu części chorób metabolicznych najlepsze wyniki na świecie uzyskuje się właśnie dzięki przeszczepieniom krwiotwórczych komórek macierzystych z krwi pępowinowej - podkreślił prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu, która ma w tej dziedzinie największe doświadczenie w Polsce.

Jak wyjaśnił specjalista, u dzieci cierpiących na te schorzenia dochodzi do magazynowania w tkankach i narządach (m.in. w mózgu, sercu, wątrobie, płucach) pewnych związków, które normalnie są rozkładane przez specjalne enzymy. Powoduje to zaburzenia w rozwoju wielu organów oraz degenerację układu nerwowego. Dlatego dzieci stopniowo stają się coraz bardziej niesprawne.

- Terapie enzymatyczne, polegające na suplementacji brakującego enzymu, nie zapobiegają zmianom w mózgu, gdyż cząsteczki enzymu nie są w stanie przejść przez barierę krew - mózg. Natomiast monocyty z krwi pępowinowej zdrowego dawcy potrafią ją pokonać różnicując się w komórki mikrogleju (tzw. makrofagi centralnego układu nerwowego - przyp. PAP), gdzie zaczynają produkować prawidłowy enzym bezpośrednio w mózgu - tłumaczył prof. Kałwak.

Zaznaczył, że najlepsze efekty w terapii uzyskuje się wówczas, gdy przeszczepienie jest wykonywane wcześnie.

Z danych, które przedstawił wynika na przykład, że aż u 98 proc. małych pacjentów z chorobą Hurlera (jedna z odmian mukopolisacharydozy typu I) dzięki przeszczepieniu komórek z krwi pępowinowej udaje się uzyskać normalne stężenie brakującego enzymu, podczas gdy przy przeszczepieniu komórek z krwi obwodowej czy ze szpiku odsetek ten jest znacznie niższy.

- Niestety w Polsce tych przeszczepów nie wykonuje się zbyt dużo - ocenił prof. Kałwak. Od roku 2000 do października 2013 r. wykonano ich zaledwie 25, a w chorobie Hurlera ani jednego. Według specjalisty przyczyną jest zbyt późne rozpoznawanie choroby oraz brak wiary środowiska lekarzy zajmujących się terapią tych schorzeń w skuteczność transplantacji. - Dlatego wciąż za mało dzieci jest kierowanych do przeszczepienia - powiedział hematolog.

Jak wyjaśnił w rozmowie z PAP, w rodzinach, w których jest już jedno dziecko z genetycznie uwarunkowaną chorobą metaboliczną (choroba Hurlera, Krabbe, adrenoleukodystrofia, kwasica mewalonowa i niektóre inne) powinno się jak najszybciej wykonywać badania genetyczne u noworodka i w razie wykrycia mutacji powodującej schorzenie jak najszybciej podjąć przygotowania do przeszczepienia komórek macierzystych.