#sma

Marysia ma 15 lat i od drugiego roku życia zmaga się z rdzeniowym zanikiem mięśni. Jakiś czas temu napisała list do papieża Franciszka. "To był taki list od serca i ku niesamowitej uciesze otrzymała z Watykanu specjalną odpowiedz i duchowe umocnienie” – wspominają ze wzruszeniem rodzice Marysi, Monika i Jarosław Pietraszkowie.

Ta historia poruszyła wszystkich, którzy kibicowali małemu Oliwierkowi. Chłopczyk urodził się w styczniu zeszłego roku, a po pół roku zdiagnozowano u niego SMA. Desperacka zbiórka na leczenie przewidywała niezwykłą nagrodę - ten, kto wpłaci milion złotych, będzie mógł nazwać na nowo jedną z ulic w Wadowicach. Nikt nie przewidział, że zakończy się w taki sposób. 

Polska stała się liderem w Europie, jeśli chodzi o leczenie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - oceniają eksperci. Aż 85 proc. pacjentów włączonych do programu lekowego uzyskało poprawę stanu zdrowia.

Amelia Gmyrek ze Strzegomia cierpi na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Dziecko nie chodzi, nie raczkuje i zaczyna mieć problemy z oddychaniem. Dzień w dzień trwa walka o normalne życie dziewczynki, której może pomóc terapia genowa najdroższym lekiem na świecie za 9 mln zł. Brakuje jeszcze 800 tys. zł. To nadal bardzo dużo.

Nowoczesna terapia genowa, która pod warunkiem zastosowania jej przed wystąpieniem objawów rdzeniowego zaniku mięśni [SMA - przyp. red.] pozwala osiągnąć najważniejsze etapy rozwoju ruchowego u dzieci - podaje za wynikami z badań klinicznych PAP.

Żadna rodzina, w której jest chore dziecko na SMA, nie może czuć się osamotniona i pozbawiona pomocy - czytamy w wydanym 19 marca br. Stanowisku Zespołu Ekspertów ds. Bioetycznych KEP w sprawie wentylacji płuc w rdzeniowym zaniku mięśni typu 1.

{{ article.description }}