Polacy opracowali eksperymentalną terapię celowaną autyzmu

Polacy opracowali eksperymentalną terapię celowaną autyzmu
Fot. depositphotos.com
PAP/ kb

Eksperymentalną terapię celowaną autyzmu, będącą przełomem w rozumieniu możliwości leczenia objawów tego złożonego zaburzenia, opracowali naukowcy z Instytutu Nenckiego PAN. Jak dowodzą, terapia dostosowana do konkretnych objawów autyzmu jest możliwa i efektywna.

Badania związane z autyzmem zrealizowała dr Alicja Puścian oraz jej współpracownicy z zespołu prowadzonego przez dr hab. Ewelinę Knapską, profesor Instytutu Nenckiego i wiceszefową Centrum Badań Plastyczności Neuronalnej i Chorób Mózgu BRAINCITY. W badaniach na zwierzętach naukowcy ci wykazali, że selektywne dostarczanie pewnego białka do jądra środkowego ciała migdałowatego (struktury mózgu zaangażowanej w zdolność do uczenia się) łagodzi poważne deficyty poznawcze u myszy z wadą genetyczną będącą najczęstszą jednogenową przyczyną autyzmu. Jednocześnie normalizuje fizjologię ich mózgów oraz ultrastrukturę neuronów i synaps, czyli połączeń między komórkami nerwowymi.

Przełom w terapii na rzecz autyzmu?

Odkrycia Polaków zostały opisane na łamach „Molecular Psychiatry”.

Terapia celowana najczęściej kolarzy się z onkologią; „celujemy” leczeniem w konkretny mechanizm molekularny w komórkach nowotworu. W przypadku autyzmu jest to mniej oczywiste. W co można celować?

DEON.PL POLECA

Jak wyjaśniają autorzy publikacji, określone grupy komórek nerwowych (neuronów) w mózgu kontrolują nasze zachowanie, przy czym różne ich grupy odpowiadają za różne zachowania. Tak powiązane ze sobą funkcjonalnie grupy komórek nazywamy obwodami neuronalnymi. Zatem pierwszym celem w tego typu badaniach jest identyfikacja obwodów neuronalnych zaangażowanych w konkretne objawy. W przypadku tego badania były to zachowania charakterystyczne dla autyzmu.

W zaburzeniach ze spektrum autyzmu nie można co prawda mówić o jednym specyficznym zachowaniu, które odróżnia autystów od reszty społeczeństwa, bo najczęściej jest to wiele problemów utrudniających codzienne funkcjonowanie. Istnieją jednak dwie podstawowe grupy objawów, które charakteryzują autyzm: są to zaburzenia w sferze funkcjonowania poznawczego (problemy z uczeniem się nowych rzeczy, powtarzalne, a jednocześnie nieadaptacyjne wzorce zachowań) oraz deficyty w sferze społecznej.

„Ponieważ problemy z uczeniem się i problemy z funkcjonowaniem społecznym nie zawsze występują z równie dużym nasileniem, możemy przypuszczać, że kontrolują je inne grupy neuronów - mówi prof. Ewelina Knapska. - W naszej pracy zidentyfikowaliśmy obwód neuronalny w ciele migdałowatym, strukturze mózgu kontrolującej nasze emocje i motywację do działania, który odpowiada za zdolność do uczenia się lokalizacji smacznego pokarmu”.

Naukowcy wykorzystali myszy, które podobnie jak ludzie lubią cukier. Co ważne, zastosowali w badaniach tzw. mysi model autyzmu, czyli zwierzęta zmodyfikowane w taki sposób, aby odwzorowywać problem genetyczny będący najczęstszą jednogenową przyczyną autyzmu - zespół łamliwego chromosomu X.

„Choroba ta uwarunkowana jest mutacją w genie Fmr1 kodującym białko FMRP. Gen ten znajduje się na chromosomie X, stąd nazwa zespołu. Jest to mutacja prowadząca do szeregu zaburzeń u pacjentów nią dotkniętych, jednak - co ważne - aż 60 proc. z nich ma autyzm” - podkreśla dr Puścian.

Podsumowując: mysi model autyzmu - zwierzęta w wadą w genie Fmr1 - zgodnie z przewidywaniami naukowców, bardzo słabo radziły sobie z interakcjami społecznymi, a także z uczeniem się motywowanym nagrodą - słodką wodą.

Źródło: PAP / kb

Tworzymy DEON.pl dla Ciebie
Tu możesz nas wesprzeć.
Małgorzata Solecka

Twoje zdrowie jest zbyt cenne, abyś stracił je przez absurdy systemu

Najważniejsza jest diagnoza. Wszyscy wiemy, że polska opieka zdrowotna jest chora, ale czy w zetknięciu z nią jesteśmy bezradni?
Czy lekarstwa muszą być takie drogie?

Tematy w artykule

Skomentuj artykuł

Polacy opracowali eksperymentalną terapię celowaną autyzmu
Wystąpił problem podczas pobierania komentarzy.
Nikt jeszcze nie skomentował tego wpisu.