Od marca nowe terapie w chorobach rzadkich m.in. dla osób z mukowiscydozą

- Od marca refundowane będą nowe terapie w chorobach rzadkich m.in. dla pacjentów z mukowiscydozą, pierwotną hiperoksalurią typu 1 oraz dystrofią mięśniową Duchenne'a – przekazał wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.

- Ostatnio udało nam się zakończyć negocjacje z firmą, która jest właścicielem właściwie wszystkich leków wykorzystywanych w mukowiscydozie, (...) ma jedyne leki przyczynowe w tej chorobie, pierwsze, które uzyskały rejestrację. Pierwsza rejestracja najnowszego leku, który jest najbardziej skuteczny Kaftrio była w drugiej połowie 2020 roku. Teraz właśnie zakończyliśmy negocjacje. Dotyczyły całego zakresu portfolio firmy. Są to trzy technologie lekowe ukierunkowane w zależności od wieku i poszczególnych wskazań medycznych - wyjaśnił wiceminister.

- Dzisiaj wydaliśmy decyzję, dzisiaj na liście ta terapia będzie dostępna - dodał. Podał, że najnowsza terapia dostępna od 1 marca w Polsce obejmie około 1 tys. pacjentów, a jej roczny koszt wyniesie 500 mln zł. Środki pochodzić będą z Funduszu Medycznego.

Wiceminister przekazał, że terapię będzie prowadzić kilkanaście ośrodków w całej Polsce. - Trzy ośrodki mają już umowę na terapię Kalydeco, pozostałe ośrodki będą zakontraktowane od początku marca. Myślę, że terminie pilnym, około 1 maja pozostałe ośrodki, które nie mają jeszcze umowy na ten zakres będą mogły to udostępnić - powiedział.

Pozostałe terapie dotyczyć będą chorych z pierwotną hiperoksalurią typu 1 oraz dystrofią mięśniową Duchenne'a.

- Druga technologia, która jest w tym zakresie to jest Oxlumo na leczenie chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1. To jest choroba ultrarzadka, finansowana z pierwszej listy technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności - zaznaczył Miłkowski.

Z kolei pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne'a od 2 roku życia i z wagą powyżej 12 kg "otrzymają dostęp do znanej od wielu lat technologii (Translarna ataluren), ale do tej pory nierefundowanej".

- Widzimy, że jest istotna efektywność tego leku, wydłużająca o 5 lat czas normalnego funkcjonowania, chodzenia. Ta choroba postępuje i w młodym wieku osoby umierają. To pierwsza terapia zarejestrowana w chorobie Duchenne'a. Tylko dla około 10-15 proc. pacjentów - pozostała populacja nie ma jeszcze leku - powiedział Miłkowski.

Mukowiscydoza jest wrodzoną, nieuleczalną, wieloukładową chorobą, uwarunkowaną genetycznie i dziedziczoną. Choroba ujawnia się u osób, które odziedziczyły nieprawidłowe geny od obojga rodziców. Przyczyną choroby są mutacje w genie CFTR (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, błonowy regulator przewodnictwa).

Źródło: PAP / tk